Im ersten Teil der einarmigen FIREFISH-Studie konnten Säuglinge mit SMA Typ 1 nach zwölf Monaten unter Risdiplam wichtige Meilensteine der Entwicklung wie Sitzen ohne Unterstützung (7 von 17 Säuglingen, 41,2 %) oder Aufrechthalten des Kopfes (neun von 17 Säuglingen, 52,9 %) erreichen, erläuterte Prof. Dirk Fischer, Basel. Alle Kinder konnten weiterhin selbstständig atmen und schlucken.
In Teil I der Placebo-kontrollierten SUNFISH- Studie zur SMA Typ 2 und 3 zeigte sich unter jenen 43 Patienten, die Risdiplam ≥ 1 Jahr lang erhielten, bei 58 % eine signifikante Verbesserung der motorischen Funktion um ≥ 3 Punkte auf der MFM-Skala. Der Effekt war bei den Jüngeren deutlich ausgeprägter: 71 % bei den 2- bis 11-Jährigen versus 42 % bei den den 12- bis 25-Jährigen.*
Bei keinem Patienten musste Risdiplam nebenwirkungsbedingt abgesetzt werden. Die Zulassung vorausgesetzt, könnte gerade die einfache orale Einnahme von Risdiplam, so Fischer, SMA-Patienten jeden Alters und ihre Angehörigen entlasten. JL