Für die Offizin | Apotheken-Depesche 2/2019

Luxturna®: Erste ophthalmologische Gentherapie

Luxturna® (Voretigen Neparvovec) ist bei Patienten indiziert, die eine erbliche Netzhautdystrophie aufgrund von nachgewiesenen biallelischen RPE65-Mutationen aufweisen und über ausreichend lebensfähige Netzhautzellen verfügen. Klinische Studien zeigten, dass Voretigen Neparvovec die Orientierungs- und Sehfähigkeit bei 90 % der behandelten Patienten verbesserte.
Die einmalig zu applizierende Gentherapie mit Luxturna® ist seit April 2019 an qualifizierten Behandlungszentren in Deutschland verfügbar.
Luxturna® (Voretigen Neparvovec) kann dem Prozess der Visusverschlechterung und allmählicher Erblindung entgegenwirken und somit das Leben betroffener Patienten und deren Angehöriger möglicherweise entscheidend verbessern. Die Gentherapie wird dabei einmalig im Abstand von mindestens sechs Tagen in jedes Auge verabreicht. Nach Injektion in den subretinalen Raum wird mithilfe Adeno-assoziierter Viren (AAV) eine intakte Kopie des RPE65-Gens in die verbliebenen Retinazellen eingeschleust, die die Funktion des mutierten Gens übernehmen kann. Hierdurch kann sich das Sehvermögen verbessern und teilweise, wenn auch nicht vollständig, wiederhergestellt werden. Wirksamkeit und Verträglichkeit von Voretigen Neparvovec wurden in klinischen Studien mit einem für diese sehr seltene Erkrankung repräsentativen Kollektiv von insgesamt 43 Patienten untersucht und bestätigt.

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